Chuyên ngành: Huyết học và truyền máu - 62720151

Họ tên: Phù Chí Dũng

Ngày bảo vệ:

Hướng dẫn 1:GS.TS. Nguyễn Tấn Bỉnh

Hướng dẫn 2: GS.TS. Phạm Quang Vinh

Tóm tắt tiếng việt:

Những đóng góp mới của luận án:

1. Đặc điểm lâm sàng và sinh học của các người bệnh kháng hay không dung nạp imatinib.

• Đa số người bệnh có đặc điểm lâm sàng và chỉ số huyết học bình thường. Có 32,1% người bệnh có đột biến kháng imatinib (phổ biến nhất là đột biến E355A/G, E453V/K/Q và đột biến chèn đoạn)

2. Đánh giá đáp ứng và thời gian sống còn sau điều trị nilotinib

• Tỷ lệ người bệnh đạt đáp ứng huyết học hoàn toàn (CHR) cộng dồn tại thời điểm sau 6 tháng điều trị nilotinib là 97,6%.
• Tỷ lệ đạt đáp ứng di truyền tế bào hoàn toàn (CcyR) và đáp ứng sinh học phân tử phần lớn (MMR) 24 tháng lần lượt là 66,7% và 51,9%.
• Tỷ lệ sống toàn bộ (OS) và tỷ lệ sống không tiến triển bệnh (PFS) sau 2 năm điều trị nilotinib lần lượt là 97,9% và 93,1%.

3. Độc tính liên quan đến nilotinib trong nghiên cứu:

• Giảm tiểu cầu là độc tính liên quan huyết học phổ biến nhất.
• Kéo dài đoạn QTc, tăng đường huyết, tăng cholesterol và tăng enzym gan là những độc tính không liên quan huyết học phổ biến nhất trong nghiên cứu.
• Có 5/112 người bệnh ngưng điều trị do độc tính của thuốc.

Tóm tắt tiếng anh:

1. Clinical and biological characteristics of chronic myeloid leukemia patients who are resistant to or intolerant of imatinib

• Most of patients had clinical and biological characteristics in normal range. BCR-ABL kinase domain mutations were detected in 32.1% of patients (E355A/G, E453V/K/Q and insertions were dominant mutations).

2. Evaluation of response and survival after second-line nilotinib treatment

• The 6-month cummulative incidence of complete hematologic response (CHR) was 97.6%.
• The 2-year cummulative incidences of complete cytogenetic response (CCyR) and major molecular response (MMR) were 66.7% and 51.9%, respectively.
• The 2 – year cummnlative incidences of overall survial (OS) and progression – free survival were 97,9% and 93,1%, respectively.

3. Adverse effects of nilotinib:

• Thrombocytopenia was the most common hematologic adverse effects.
• The most frequent nonhematologic toxicities were QT prolongation, hyperglycemia, hypercholesterolemia and elevated liver enzymes.
• There were 5/112 patients who had to discontinue nilotinib due to severe toxicities.

Tóm tắt: Tải file

Toàn văn: Tải file